GC³ì½ÊÀÚ°¡ Èñ±ÍÁúȯ Ä¡·áÁ¦ÀÎ ‘ÇåÅͶóÁ¦’·Î 9¿ùÂë Áß±¹ ÁøÃâÀ» º»°ÝÈÇÑ´Ù.
ÇåÅͶóÁ¦ ÇöÁö ¸¶ÄÉÆ÷ÆǸŴ GC³ì½ÊÀÚ°¡ Áö³ 1¿ù °è¾àÀ» ü°áÇÑ Áß±¹ ĵºê¸®Áö°¡ ¸Ã´Â´Ù.
ÇåÅÍÁõÈıºÀº IDS(Iduronate-2-sulfatase) È¿¼Ò °áÇÌÀ¸·Î ‘°ñ°Ý ÀÌ»ó’ ‘Áö´É ÀúÇÏ’ µîÀÌ ³ªÅ¸³ª´Â ¼±Ãµ¼º Èñ±ÍÁúȯÀÌ´Ù. ÇåÅÍÁõÈıºÀº ³²¾Æ 10¸¸~15¸¸¸í Áß 1¸í²Ã·Î ¹ß»ýÇÏ´Â °ÍÀ¸·Î ¾Ë·ÁÁ® ÀÖ´Ù. ±¹³»¿¡´Â 70¿©¸í, Àü¼¼°èÀûÀ¸·Î 2000¿©¸í ȯÀÚ°¡ ÀÖ´Â °ÍÀ¸·Î Áý°èµÈ´Ù.
ÇåÅͶóÁ¦´Â À¯ÀüÀÚÀçÁ¶ÇÕ ±â¼ú·Î Á¤Á¦µÈ IDS È¿¼Ò¸¦ Á¤¸Æ Åõ¿©ÇØ ÇåÅÍÁõÈıº Áõ»óÀ» °³¼±ÇÑ´Ù. Áö³ 2012³â Àü ¼¼°è¿¡¼ µÎ ¹ø°·Î °³¹ßµÈ ÀÌÈÄ ¹Ì±¹ ½ÄÇ°ÀǾ౹(FDA)À¸·ÎºÎÅÍ Èñ±ÍÀǾàÇ°À¸·Î ÁöÁ¤ ¹Þ¾Ò´Ù. ÇöÀç Àü ¼¼°è 10°³±¹¿¡ °ø±ÞµÇ°í ÀÖ´Ù. ÇåÅͶóÁ¦ 1ºÐ±â ¼öÃâ¾×Àº ¾à 57¾ï¿ø ¼öÁØÀÌ´Ù.
Áß±¹Àº ¿Ü±¹ Á¦¾à»çµéÀÌ ½ÃÀå¿¡ ÁøÀÔÇϱ⠾î·Á¿î ±¹°¡·Î ¾Ë·ÁÁ® ÀÖ´Ù. GC³ì½ÊÀÚ´Â ±×·¯³ª ÇöÀç±îÁö Áß±¹¿¡¼ ÇåÅÍÁõÈıº Ä¡·áÁ¦·Î Çã°¡ ¹ÞÀº ÀǾàÇ°ÀÌ ¾ø´Ù´Â Á¡, Áß±¹ NMPA°¡ ÃÖ±Ù ¹ßÇ¥ÇÑ 121°³ Èñ±ÍÁúȯ °ü¸® ¸ñ·Ï¿¡ ÇåÅÍÁõÈıºÀÌ Æ÷ÇԵŠÀÖ´Ù´Â Á¡ ¶§¹®¿¡ ½ÃÀå ÁøÀÔ °¡´É¼ºÀÌ ¹à´Ù°í º¸°í ÀÖ´Ù.
GC³ì½ÊÀÚ´Â ¾Õ¼ 5¿ù¿¡µµ NMPA¿¡ À¯ÀüÀÚÀçÁ¶ÇÕ AÇü Ç÷¿ìº´Ä¡·áÁ¦ ‘±×¸°Áø¿¡ÇÁ’ Ç°¸ñÇã°¡¸¦ ½ÅûÇϸç Áß±¹ ÁøÃâ¿¡ ¼Óµµ¸¦ ³»°í ÀÖ´Ù.
Ç÷¿ìº´Àº Ç÷¾× ³» ÀÀ°íÀÎÀÚ°¡ ¾ø°Å³ª ºÎÁ·ÇØ ¹ß»ýÇÏ´Â ¼±Ãµ¼º ÃâÇ÷ÁúȯÀÌ´Ù. ºÎÁ·ÇÑ ÀÀ°íÀÎÀÚ Á¾·ù¿¡ µû¶ó Ç÷¿ìº´ A, Ç÷¿ìº´ B, Ç÷¿ìº´ C·Î ³ª´¶´Ù. ÀÌ ÁúȯÀº ÀϹÝÀûÀ¸·Î ºÎÁ·ÇÑ Ç÷¾×ÀÀ°íÀÎÀÚ¸¦ Åõ¿©ÇÏ´Â ¹æ¹ýÀ¸·Î Ä¡·á°¡ ÁøÇàµÈ´Ù.
GC³ì½ÊÀÚ °ü°èÀÚ´Â "Áß±¹ ³» Àüü ȯÀÚ Áß ½ÇÁ¦ Ä¡·á¸¦ ¹Þ´Â ȯÀÚ°¡ 20% ¼öÁØ¿¡ ºÒ°úÇѵ¥´Ù Áß±¹ Ç÷¿ìº´Ä¡·áÁ¦ ½ÃÀåÀÌ À¯ÀüÀÚÀçÁ¶ÇÕ Á¦Á¦ Áß½ÉÀ¸·Î ÀçÆíµÇ°í ÀÖ´Â Á¡À» °í·ÁÇÒ ¶§ ÇâÈÄ ±×¸°Áø¿¡ÇÁ¿Í °°Àº Ä¡·áÁ¦ ¼ö¿ä´Â ´õ¿í ³ô¾ÆÁú °Í"À̶ó°í ¸»Çß´Ù.
GC³ì½ÊÀÚ´Â ÃÖ±Ù ÁÖ·Â »ç¾÷ÀÎ Ç÷¾×Á¦Á¦, ¹é½Å »ç¾÷¿¡ À̾î Èñ±ÍÁúȯġ·áÁ¦ ½ÃÀå¿¡ ÁÖ¸ñÇÏ°í ÀÖ´Ù. Áö³ÇØ ½Å¼³ÇÑ ¿¬±¸Á¶Á÷ RED(Research & Early Development)º»ºÎ°¡ ÁÖÃàÀÌ µÇ°í ÀÖ´Â °ÍÀ¸·Î ¾Ë·ÁÁ³´Ù. ±Û·Î¹ú Èñ±Í ÀǾàÇ° ½ÃÀåÀº Áö³ 2013³â 100Á¶¿ø¿¡¼ ¿À´Â 2020³â 200Á¶¿øÀ¸·Î µÎ ¹è °¡±îÀÌ ´Ã¾î³¯ °ÍÀ¸·Î Á¦¾à¾÷°è´Â Àü¸ÁÇÏ°í ÀÖ´Ù.